Nowy kierunek terapii genowej: specyficzny transfer lentiwirusowy genu intratymicznego limfocytów T ad 5

Konieczne są dłuższe badania uzupełniające w celu wyjaśnienia. Zdolność populacji komórek T do masowej ekspansji liczby sugeruje możliwość, że możemy odtworzyć przedział limfocytów T z kilkoma skorygowanymi genami komórkami, widzianymi po spontanicznej mutacji (19) lub jak wykazano w tym badaniu (10). Ale czy jest to właściwa strategia osiągania terapeutycznych poziomów komórek skorygowanych genetycznie. Mając na uwadze, że ekspansja ograniczonej liczby komórek prekursorowych i nienormalna przewaga proliferacji potencjalnie przyczyniły się do rozwoju białaczki w próbie SCID-X1, bezpośredniego wstrzyknięcia wektora do grasicy z późniejszą znaczną ekspansją komórek ekspresjonujących teraz ZAP-70 w sposób konstytutywny. może mieć podobne ryzyko. Transgen ZAP-70 jest kinazą tyrozynową, która może stać się onkogenna, jeśli jej ekspresja nie znajduje się na poziomie fizjologicznym w odpowiednich liniach hematopoetycznych. Dalsza modyfikacja wektora lentiwirusowego tak, aby osiągnąć rzeczywiste ograniczenie linii i fizjologiczny poziom ekspresji transgenu, jest prawdopodobnie pożądana dla poprawy bezpieczeństwa. Ważne będzie także lepsze zrozumienie biologii składników grasicy u pacjentów z SCID w odniesieniu do cech charakterystycznych komórek, które są stransdukowane przez wstrzyknięcia do trzewi, w szczególności, jeżeli to podejście jest rozszerzone na inne formy SCID. Wreszcie, długoterminowe badania kontrolne u wielu innych myszy, jak również u wszystkich pacjentów z SCID włączonych do badań z zastosowaniem tego podejścia, będą kluczowe dla zrozumienia, czy trwała korekta jest rzeczywiście możliwa za pomocą podejścia niezwiązanego z HSC i do oceny ryzyka białaczkowego. Przypisy Patrz odnośny artykuł od strony 2287. Konflikt interesów: Autorzy zadeklarowali brak konfliktu interesów.
[więcej w: najlepsze buty do biegania, owsianka na wodzie przepis, połczyn zdrój uzdrowisko ]
[patrz też: krwawienie z nosa icd 10, xefo rapid opinie, anticubit ]