Lenti na czerwono: postęp w terapii genowej ludzkiej hemoglobinopatii ad 5

Jednakże, chociaż mutacje protoonkogenu obejmujące aktywność wewnętrznego wektora promotora i wzmacniacza mogą być ograniczone do erytroblastów, komórki te nie są całkowicie oporne na transformację, szczególnie gdy geny supresorowe guza są zaburzone (22). Z drugiej strony rozerwanie pojedynczego genu przez wektory globinowe może również wpłynąć na bardziej prymitywne komórki progenitorowe. Podczas gdy potencjalne fenotypowe konsekwencje, zwłaszcza wielokrotnych trafień, muszą być badane w systemie modelowym dostosowanym do tego celu, przy braku jakiegokolwiek rzeczywistego dowodu na niepożądane skutki uboczne, takie rozważania nie powinny wykluczać rozwoju obiecujących aplikacji wektorowych, takich jak ten opisany tutaj przez Imrena i in. (14) do leczenia upośledzających lub zagrażających życiu zaburzeń. Podsumowując, terapia genowa może oferować skuteczną terapię dla hemoglobinopatii, jeśli kluczowe problemy związane z tym podejściem mogą zostać rozwiązane, w tym silna i stała ekspresja transgenu korekcyjnego w krwinkach czerwonych po transdukcji do hematopoetycznych komórek macierzystych, wystarczający wkład skorygowanych komórek w długi czas. termin hematopoeza i brak powikłań mutagennych, które mogą wynikać z niedokładności wstawienia genów przy użyciu obecnych układów wektorowych. Podziękowania Dziękujemy Shawn Wheeler i Eva Meunier za pomoc w rękopisie. Przypisy Patrz odnośny artykuł zaczynający się na stronie 953. Użyte niestandardowe skróty: MLV, wirus białaczki mysiej; X-SCID, X-linked SCID. Konflikt interesów: Autorzy zadeklarowali brak konfliktu interesów.
[przypisy: srebro koloidalne dawkowanie, operacja kręgosłupa szyjnego, ombre na cienkich włosach ]
[patrz też: xefo rapid opinie, anticubit, pobudzenia nadkomorowe ]